同類首創:基石藥業艾伏尼布在中國復發或難治性急性髓系白血病患者的註冊研究達預期,新藥上市申請已獲中國國家藥品監督管理局受理並擬納入優先審評

  • 艾伏尼布是中國首個在復發或難治性急性髓系白血病患者中療效明確且安全性良好的IDH1抑制劑
  • 中國國家藥品監督管理局已受理艾伏尼布用於治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病患者並擬納入優先審評

蘇州2021年8月3日 /美通社/ — 基石藥業(香港聯交所代碼:2616),一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司,今日宣佈,艾伏尼布(ivosidenib)在中國的註冊研究CS3010-101研究達到預期終點,在攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的中國復發或難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者中,艾伏尼布顯示了明確的療效和可控的安全性,且與全球研究人群中的療效和安全性數據基本一致。基石藥業計劃在近期召開的國際學術會議上公佈該註冊研究的具體數據。

同時基石藥業宣佈,中國國家藥品監督管理局(NMPA)已受理艾伏尼布的新藥上市申請(NDA),用於治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病患者並擬納入優先審評。

CS3010-101研究主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示:「在AML治療領域,我們正面臨急迫的臨床治療需求,尤其是對於IDH1易感突變的R/R AML患者,目前國內尚無靶向治療藥物上市。祝賀艾伏尼布在中國R/R AML患者中的註冊研究取得成功,期待其在中國早日獲批上市,為急性髓系白血病患者帶來新希望。」

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示:「我們高興地看到艾伏尼布治療中國R/R AML患者安全有效。艾伏尼布是基石藥業繼普吉華®、泰吉華®和舒格利單抗後第四個遞交新藥上市申請的創新藥,同時此次NDA的遞交也是基石藥業遞交的第七項新藥上市/擴展適應症申請。我們會與NMPA密切協作,期待盡快把這款創新藥帶給中國患者。」

2020年,艾伏尼布被國家藥品審評中心納入「臨床急需境外新藥名單(第三批)」,獲得快速通道審評審批資格。同時作為全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑,艾伏尼布以其明確的臨床優勢,入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

艾伏尼布是目前唯一一款獲得美國FDA批准的針對攜帶IDH1易感突變的AML患者的靶向療法。艾伏尼布被美國FDA批准用於治療攜帶IDH1易感突變的復發或難治性急性髓系白血病成人患者和新診斷的年齡至少75歲或因其它合併症而無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者。施維雅公司擁有其在美國地區的商業化權益。

關於急性髓系白血病

急性髓系白血病是成人白血病中最常見的類型,疾病進展迅速,絕大多數患者為老年患者。在美國,每年約有2萬新發病例,患者五年生存率約29%。中國的AML發病率為男性1.4/100,000和女性1.2/100,000[1],其中大約6~10%的AML患者攜帶IDH1突變,體細胞IDH1突變會導致腫瘤代謝物2-HG的積累,損害造血干細胞向成熟干細胞的分化,促進腫瘤發生。伴隨著人口老齡化,中國AML發病率呈逐年上升趨勢,其中尤以老年和復發或難治性患者預後較差。

關於CS3010-101中國橋接研究

CS3010-101是一項正在中國進行的I期、多中心、單臂研究。該研究旨在評估ivosidenib口服治療攜帶易感IDH1突變的成人R/R AML患者的藥代動力學(PK)特徵、藥效動力學(PD)特徵、安全性和臨床療效,並作為全球關鍵性研究AG120-C-001的橋接研究,提供中國R/R AML患者數據。

關於艾伏尼布(Ivosidenib)

施維雅是一家由非盈利性基金管理的全球性的獨立製藥集團,致力於包括急性髓系白血病在內的各種腫瘤疾病治療方案的研究、開發和商業化。施維雅和基石藥業就艾伏尼布在包括中國大陸在內地區的臨床開發與商業化達成獨家合作與授權許可協議。

艾伏尼布自2018年作為單藥治療獲美國FDA批准,用於治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病患者。2019年,該藥的適應症獲美國FDA批准擴大到治療年齡≥75歲或因為其它合併症無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。

美國FDA先後授予艾伏尼布聯合阿扎胞甘方案「突破性療法」認定,用於治療新診斷的年齡至少75歲或因其它合併症而無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者,以及艾伏尼布「突破性療法」認定,用於治療攜帶IDH1易感突變的復發難治骨髓增生異常綜合征的成人患者(MDS)。

關於基石藥業

基石藥業(香港聯交所代碼:2616)是一家生物製藥公司,專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物,以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底,基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心,建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前,基石藥業在全球範圍內已經獲得了三個新藥上市申請的批准,分別在中國大陸獲得兩個新藥上市批准、在台灣地區獲得一個新藥上市批准。多款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或註冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物製藥公司,引領攻克癌症之路。

此次艾伏尼布的NDA遞交是基石藥業繼普吉華®用於轉移性轉染重排(RET)突變甲狀腺髓樣癌和RET融合陽性甲狀腺癌、泰吉華®用於攜帶PDGFRA D842V突變胃腸道間質瘤(香港地區)新藥上市申請獲受理後,在今年第三個獲受理的新藥上市申請。其中,普吉華®用於RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌和泰吉華®用於PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)胃腸道間質瘤,已獲中國國家藥品監督管理局批准,並已在國內商業化上市。泰吉華®被中國台灣衛生福利部食品藥物管理署批准以商品名泰時維®上市銷售,用於治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。

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前瞻性聲明

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[1] Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. 2018. 5(1): p. e14-e24

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